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小男孩给查尔斯国王写了一封令人心碎的信

放大字体  缩小字体 2024-05-19 22:00  浏览次数:0 来源:本站编辑    

一名小男孩给国王写了一封令人心碎的信,因为他无法获得治疗致命囊性纤维化的灵丹妙药。

4岁的杰西·布朗告诉查尔斯,他每天锻炼,经常去医院治疗这种无法治愈的疾病。这封信是在他奶奶克莱尔的帮助下写的,落款令人震惊。它问:“妈妈说我很快就会有最好的药。现在还是这样吗?我爱杰西·x。”

这个问题是在杰西对未来健康的希望遭受严重打击之后提出的。他的父母克洛伊(Chloe)和本(Ben)以为,在英国国家医疗服务体系(NHS)批准六岁以下儿童使用这种神奇的药物Kaftrio之后,他将在一年多的时间里拥有这种药物。但本月,英国国家健康与护理卓越研究所(National Institute for Health and Care Excellence)以成本为由,建议不要让新患者接受这种治疗——据信,每位患者每年的成本约为10万英镑。

30岁的克洛伊来自埃塞克斯郡布伦特伍德,她说:“在宣布这个消息之前,我们一直在计划杰西的未来。现在我们在筹划他的葬礼。

“每次你听到他咳嗽,你就会想起时间在流逝。如果没有这种药,他就不会结婚,不会有孩子他会幸运地活到30多岁。

“我们在大奥蒙德街的顾问告诉我们,杰西可能会在2025年初开始出演Kaftrio。他活下来的机会已经从我们手中被夺走了。”

杰西在六周大的时候被诊断出患有CF,他是英国1.1万名CF患者中的一员。这种遗传性疾病严重损害肺部、消化系统和其他器官。在英国,每年大约有300人被诊断患有CF。

自2020年以来,Kaftrio已经在NHS上使用,改善了90%用户的健康状况。它被认为可以将预期寿命延长50年,甚至可以扭转这种疾病的影响。这种药物有助于纠正肠道和气道细胞内蛋白质的问题,使它们产生正常的粘液。

NICE的建议也对夏洛特·帕金斯(Charlotte Perkins)产生了巨大的影响,她一直在倒计时,直到她17个月大的女儿黛丽拉(Delilah)开始服用Kaftrio。

32岁的律师夏洛特来自卡迪夫,她说她感觉“被英国政府背叛了”。她补充说:“Kaftrio是黛利拉未来的唯一机会。这个消息就像有人在我心里插了一把刀。”

NICE的立场包括建议停药另外两种药物,Symkevi和Orkambi,将在11月24日之前公开征求意见。英国CF社区已经发起了一份请愿书,呼吁继续提供这些药物,并希望获得足够的签名,以便在议会提出这个问题。NICE药品评估主管海伦·奈特(Helen Knight)表示,该机构正在“评估这些药物的成本效益”,以“确保纳税人的钱花得物有所值”。

Kaftrio上的7000人、Orkambi上的500人左右和Symkevi上的300多人将继续接受治疗,但没有新患者符合资格。大约1500名6岁以下的儿童希望得到Kaftrio。

没有这些神奇的药物,CF患者通常的治疗方法是定期使用雾化器稀释粘液,使其更容易清除,并使用抗生素治疗感染。患者还需要进行深呼吸练习,以帮助清理气道。当肺功能低于预期的50%时,肺移植被认为是最后的选择。

杰西的全职看护克洛伊是12万多名请愿书签名者之一,请愿书抨击了药物“可耻”的价格,并呼吁所有CF患者都能获得这些药物。她最初被告知杰西不太可能活到30多岁,因为杰西的妹妹鲍比(Bobbe)没有这种病。

两年前,他开始服用Orkambi,克洛伊说,这“阻止了他走下坡路”,但他的家人指望他服用Kaftrio。杰西在给CF信托的赞助人查尔斯的信中提到了他多次去医院。

他写道:“每天上学前我都会做最好的锻炼。我在上学前喷两次雾化器,然后喷100下,咳嗽啊咳嗽,直到起泡为止。

“有时我必须做两次。在学校里,一位好心的女士给我更多的药并照顾我。当我回到家,我在蹦床上跳得最好,我最好的锻炼!

“我经常去医院,有时也会留下来。他们很好,但确实很疼。”

这封信也寄给了杰西的议员亚历克斯·伯格哈特,他说:“听说杰西可能得不到他需要的治疗,我很担心。我将写信给卫生部长和NICE,看看是否有什么可以做的。”Kaftrio是由Vertex制药公司生产的。CF买家俱乐部的创始人安德鲁·希尔博士认为,这不会降低国民保健服务的价格。

Kaftrio的仿制药价格为每年1.5万英镑,但只有乘飞机去阿根廷才能买到,而阿根廷是唯一一个Vertex没有该药专利的国家。夏洛特说,黛丽拉的肺部已经有了明显的疤痕,她已经接受了定期的医院治疗,以吸出粘液。她说:“情况只会变得更糟。我和丈夫克里斯已经开始计划黛利拉的未来。它被吹出了水面。”

杰西在GOSH的顾问Ranjan Suri博士说:“Kaftrio、Orkambi和Symkevi都是CF治疗方法,对杰西这样的孩子有巨大的好处,有助于改善肺部健康、生长和生活质量。”

“我们强烈支持并完全支持像杰西这样的CF患儿获得治疗,他们将从这些高效的治疗中受益。”

囊性纤维化信托基金会的首席执行官大卫·拉姆斯登补充说:“我们绝不能回到CF患者早逝的情况,因为我们知道有一种治疗方法可以改变这种情况。”

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